Nyare terapier dyker upp i en ganska snabb takt för patienter med blodcancer , eller hematologiska maligniteter, såsom leukemi , lymfom och multipelt myelom .
Nedanstående behandlingsframsteg kan ses som små steg, snarare än stora språng framåt; Dessa terapier kan dock erbjuda överlevnadsfördelar som kan vara mycket meningsfulla för de drabbade.
I vissa fall kan nya terapier till och med hålla flamman av hoppförbränning - att läkande behandling som benmärgstransplantation eventuellt kan eftersträvas - medan det tidigare inte kan ha varit ett alternativ.
Vinster i överlevnad måste övervägas tillsammans med biverkningar och toxicitet; I dessa situationer vill patienterna normalt leva såväl som de kan (livskvalitet) och så länge de kan (överlevnad).
Nyligen godkända terapier
Läkemedel | Sjukdom studerad | Komparativ fördel |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Återfallande eller eldfast B-cell ALL |
|
Lenalidomid (Revlimid) | Ny diagnostiserad multipel myelom |
|
Daunorubicin och cytarabin liposom för injektion (Vyxeos) | Ny diagnostiserad terapi-relaterad AML (t-AML) AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) för akut lymfocytisk leukemi
Omkring 5 970 nya fall av akut lymfocytisk leukemi (ALL) förväntades i Förenta staterna 2017, med cirka 1 440 dödsfall samma år, enligt amerikanska cancerföreningarna. Trots förbättringar under de senaste decennierna vid behandling av många olika blodkanker är prognosen för dessa patienter med ALL fortfarande fattig.
Allogen stamcelltransplantation ( benmärgstransplantation från en donator) erbjuder ett löfte, potentiellt av ett botemedel mot vuxna med ALLA. Det finns emellertid en svårighet att övervinna: de låga nivåerna av fullständig remission med nuvarande kemoterapi-regimer. Stamcellstransplantation kräver typiskt att en person har uppnått en fullständig remission av sjukdomen, och det betyder tyvärr att relativt få vuxna med återfall eller eldfast B-cell ALL (en sjukdom som har kommit tillbaka, trots behandling) kan komma till transplantation.
Således har läkemedelsutvecklare letat efter nya verktyg för att rikta dessa cancerceller. Att attackera celler som har en markör som heter CD22 kan vara ett sådant verktyg under de rätta omständigheterna. CD22 är en molekyl som tillverkas av vissa celler i kroppen och placeras av dessa celler, nästan som märken, på utsidan av cellen, i cellmembranet. Hos patienter med B-cell ALL har cancercellerna denna CD22-molekyl i cirka 90 procent av fallen - och det är ganska bra odds i cancerbehandling.
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) är en humaniserad anti-CD22 monoklonal antikropp som är bunden till calicheamicin, ett medel som kan döda riktade celler.
Inotuzumab ozogamicin kallas ett konjugat eftersom det är en antikropp som är bunden till eller konjugerad med ett medel som kan döda celler. Antikroppsdelen söker celler som har CD22-markören och den konjugerade delen förstör den riktade cellen.
FDA godkände inotuzumab ozogamicin baserat på bevis från en klinisk prövning där forskare undersökte läkemedlets säkerhet och effekt jämfört med en alternativ kemoterapi. Denna försök omfattade 326 patienter som hade återfall eller ildfast B-cell ALL och som hade fått en eller två tidigare behandlingar.
Enligt FDA av de 218 utvärderade patienterna upplevde 35,8 procent som fick inotuzumab ozogamicin ett komplett svar, för en median 8,0 månader; av patienterna som fick alternativ kemoterapi upplevde endast 17,4 procent ett komplett svar för en median 4,9 månader.
Således är inotuzumab ozogamicin ett viktigt nytt behandlingsalternativ för återfallande eller eldfast B-cell ALL.
Vanliga biverkningar av inotuzumab ozogamicin inkluderar låga nivåer av blodplättar (trombocytopeni), låga halter av vissa vita blodkroppar (neutropeni, leukopeni), infektion, låga nivåer av röda blodkroppar (anemi), trötthet, svår blödning (blödning), feber ( pyrexi), illamående, huvudvärk, låga nivåer av vita blodkroppar med feber (febernutropeni), leverskador (transaminaser och / eller gamma-glutamyltransferas ökat), buksmärtor och höga nivåer av bilirubin i blodet (hyperbilirubinemi). För ytterligare säkerhetsinformation, se fullständig förskrivningsinformation.
2. Lenalidomid (Revlimid) Efter transplantation i flera myelom
Underhållsterapi med lenalidomid efter autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (benmärgstransplantation via självdonation) reducerade dödligheten med 25 procent jämfört med placebo eller observation bland patienter med nyligen diagnostiserat multipelt myelom, enligt resultaten från en ny metaanalysstudie.
McCarthy och kollegor analyserade patientdata från tre randomiserade kliniska prövningar från USA, Frankrike och Italien. Studierna omfattade patienter med nyligen diagnostiserat multipelt myelom som fick självdonerad (autolog) benmärgstransplantation och sedan 1,208 av dem behandlades med lenalidomid efteråt, medan 603 patienter fick antingen placebo eller enkelt observerades eller övervakades.
Patienter som behandlades med lenalidomid hade förbättrad överlevnad utan att deras sjukdom utvecklades jämfört med dem som fick placebo eller observation (52,8 månader vs 23,5 månader). Totalt 490 patienter dog. En signifikant överlevnadsförmån ses i lenalidomidgruppen.
En större andel patienter i lenalidomidgruppen upplevde en hematologisk sekundär primär malignitet och andra primära malignitet i fast tumör; Progressionshastigheterna, mortaliteten på grund av alla orsaker eller dödligheten som ett resultat av myelom var emellertid allt större i placebo / observationsgruppen.
3. Fast kombinationskemoterapi för akut myeloid leukemi
AML är en snabbt framskridande cancer som börjar i benmärgen och orsakar snabbt ett ökat antal vita blodkroppar i blodet. Cirka 21.380 personer kommer att diagnostiseras med AML i år och cirka 10.590 patienter med AML kommer att dö av sjukdomen.
Vyxeos är en fast kombination av kemoterapeutiska läkemedel daunorubicin och cytarabin som kan hjälpa vissa patienter att leva längre än om de skulle ta emot de två behandlingsformerna separat. FDA godkände Vyxeos för behandling av vuxna med två typer av akut myeloid leukemi (AML):
- Ny diagnostiserad terapi-relaterad AML (t-AML), och
- AML med myelodysplasi-relaterade förändringar (AML-MRC).
T-AML uppträder som en komplikation av kemoterapi eller strålning hos omkring 8 till 10 procent av alla patienter som behandlas för cancer. I genomsnitt sker det inom fem år efter behandlingen. AML-MRC är en typ av AML som är associerad med att ha en historia av vissa blodproblem och andra nyckelmutationer inom leukemicellerna. Båda patienter med t-AML och de med AML-MRC har mycket låga livslängder.
I en klinisk studie levde 309 patienter med nyligen diagnostiserad t-AML eller AML-MRC som randomiserades för att ta emot Vyxeos eller separat administrerade behandlingar av daunorubicin och cytarabin, patienter som fick Vyxeos längre än patienter som fick separata behandlingar av daunorubicin och cytarabin (median total överlevnad 9,56 månader vs 5,95 månader).
Vanliga biverkningar inkluderade blödande händelser (blödning), feber med lågt antal vita blodkroppar (febernutropeni), utslag, svullnad i vävnaderna (ödem), illamående, inflammation i slemhinnorna (mukosit) och andra biverkningar inklusive gastrointestinala problem , allvarliga infektioner och onormal hjärtrytm (arytmi).
> Källor:
> FDA News Release. FDA godkänner en ny behandling för vuxna med återfallande eller eldfast akut lymfoblastisk leukemi. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> FDA News Release. FDA godkänner första behandlingen för vissa typer av akut myeloid leukemi i fattig prognos. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA godkänner ny användning av lenalidomid i multipelt myelom. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-underhåll.