Vad betyder "signifikant"? I en klinisk prövning av läkemedlets säkerhet och effektivitet är upptäckten att den resulterande dataen (informationen) är "statistiskt signifikant" ett vetenskapligt sätt att säga att resultatet osannolikt inte skulle ha hänt av en slump. Därför är resultatet troligt på grund av effekterna av medicinen som studerades.
Förstå P-värden
Naturligtvis är det inte så enkelt att komma till den slutsatsen som det låter.
Forskare brukar använda en välkänd och tillförlitlig statistisk metod för att mäta och utvärdera resultaten från studier till studier. Det kallas "p-värde" och det mäter sannolikheten för att en studie resultat hände av en slump.
P-värdet ger en procentandel av den sannolikheten, baserat på statistiska test av studieresultaten. Så, om ett p-värde är 0,01, finns det en 1% sannolikhet för att resultatet berodde på chans och en 99% chans att det inte var det som istället berodde på läkemedlets effekt.
Den vanligaste avsnitten för p-värden är 0,05 - det vill säga om ett p-värde är 0,06, anses det inte vara statistiskt signifikant. Å andra sidan, om ett p-värde är 0,04, är resultatet statistiskt signifikant.
Vad är "Null-hypotesen"?
Du kanske vet att ordet "null" är associerat med "noll". I denna typ av statistisk mätning börjar forskare att antar nollskillnad mellan till exempel en ny medicinering och en äldre.
Det kan tyckas udda eftersom de vill ta reda på om den nya är bättre än den äldre. Men det fungerar. Här är hur:
Låt oss säga att en studie verkligen är utformad för att se om en ny medicin är bättre än en äldre. Nollhypotesen anges som "Det finns ingen skillnad i effekten (patientutfall) mellan ny medicinering X och äldre läkemedel Y." Ett p-värde på 0,04 översätts därefter till: Baserat på studierna finns det en 4% chans att det inte finns någon skillnad mellan de två medicinerna.
Det betyder givetvis att det finns en 96% chans att det finns en skillnad mellan dem.
Vad betyder "betydande"? Ett verkligt exempel
För att använda ett riktigt exempel, låt oss titta på REGARD-studien av personer med multipel skleros (MS). Denna studie jämförde medicinen Copaxone till Rebif .
Ett resultat (resultat) som studerades var den tid som passerade före patienternas första MS-återfall efter 96 veckor av att vara på medicineringen. (Forskningsperioden för detta är "tid till första återfall".) P-värdet för denna skillnad var p = 0,64, vilket betyder att eftersom p-värdet var högre än 0,05 var det ingen statistiskt signifikant skillnad mellan tiderna tills Det första återfallet hos patienter på antingen medicineringen. Angivits annorlunda, det fanns en 64% chans att det inte fanns några statistiskt signifikanta skillnader.
Ett annat resultat som studerades var dock antalet aktiva skador som ses på MR-skanningar av de två grupperna. Det visade sig att studiedeltagare som behandlades med Rebif hade i genomsnitt 0,24 MS lesioner per skanning, medan de som tog Copaxone hade i genomsnitt 0,41 lesioner per skanning. I detta fall p = 0.0002, vilket betyder att detta var ett statistiskt signifikant resultat.
Vad betyder "betydande" för enskilda patienter och deras läkare?
Det är viktigt att komma ihåg att "statistiskt signifikant" inte nödvändigtvis betyder att något är kliniskt signifikant eller meningsfullt för individer.
Exempelvis är skillnaden i antalet aktiva MS-lesioner i undersökningen diskuterad ovan liten trots att den är statistiskt signifikant. Så det är nog inte den främsta anledningen till att en läkare väljer ett läkemedel över det andra. Läkaren kan ge andra faktorer större vikt i behandlingsbeslutet. Till exempel medicinernas biverkningar, kostnad och injektionsfrekvens.
Saker att tänka på när man tittar på en klinisk studierapport
Som du kanske misstänker finns det många fler faktorer (till exempel hur många deltagare som studeras eller hur resultaten mäts) som kan påverka en klinisk studie slutliga p-värde resultat.
Att veta vad p-värden betyder är dock en stor fördel för att förstå vad informationen från en klinisk studie betyder för forskare, läkare och patienter.
Läs åtminstone den abstrakta (korta sammanfattningen) av studien. Det kan ge mer information om ett läkemedel än du kan få från en enstaka blurb i en marknadsföringsdel eller en broschyrrubrik.
Källa:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; I beaktande av studiegruppen. Jämförelse av subkutan interferon beta-1a med glatirameracetat hos patienter med återkommande multipel skleros (Rebif vs Glatiramer Acetate i Relapsing MS Disease [REGARD] studie): En multicenter randomiserad, parallell, öppen test. Lancet Neurol. 2008 okt; 7 (10): 903-914.