Lär dig om ALD-behandlingen inspirerad av Lorenzo Odone
Lorenzo olja är en behandling som utvecklats för barndom cerebral adrenoleukodystrofi (ALD) , en sällsynt och typiskt dödlig degenerativ myelin störning. Under åren har behandlingen fått ett enormt erkännande tack vare pågående vetenskaplig forskning, Myelinprojektet och 1992-spelfilmen, Lorenzo's Oil.
En introduktion till adrenoleukodystrofi (ALD)
Adrenoleukodystrofi (ALD) är en genetisk sjukdom som orsakar uppbyggnad av långkedjiga fettsyror som förstör myelin, skyddshöljet över nervcellerna i hjärnan.
Utan dessa skyddskläder kan degenerativa symtom som blindhet, dövhet, anfall, förlust av muskelkontroll och progressiv demens alla uppstå.
Symtom på ALD förekommer generellt mellan fyra och tio år. Sjukdomen fortskrider snabbt och är vanligtvis dödlig inom två till fem år av symptomstart. På grund av det sätt som ALD ärvt, genom X-kromosomen, påverkar den allvarligaste delen av tillståndet bara pojkar. Binjen är också påverkad, kallad Addisons sjukdom, i 90 procent av fallen.
Vad är Lorenzo olja?
Enligt Myelinprojektet är Lorenzo's Oil en kombination av en 4 till 1 kombination av erucasyra och oljesyra, extraherad från rapsolja respektive olivolja. Oljeterapin, om de började tidigt i asymptomatiska pojkar med ALD, eller pojkar som ännu inte har visat symptom, har visat sig minska mängden långkedjiga fettsyror när de tas in dagligen, vilket kan sakta sjukdomsuppkomsten.
Studier har dock inte kunnat visa att oljan stoppar sjukdomsprogressionen och det är känt att det inte vänder eller reparerar skadad myelin. Den bästa behandlingen som finns tillgänglig för ALD är en benmärgstransplantation medan den fortfarande är asymptomatisk. Benmärgstransplantationer är dock mycket riskabla för unga patienter på grund av risker för infektion och avstötning.
Pojken som inspirerade behandlingen
Behandlingen heter "Lorenzo's Oil" efter Lorenzo Odone, en pojke med ALD vars föräldrar Michaela och Augusto vägrade acceptera att det inte fanns någon behandling för ALD och att Lorenzo skulle dö kort efter diagnosen 1984. Genom intensiv forskning och uthållighet , Lorenzos föräldrar hjälpte till att utveckla oljan.
Efter att ha tagit oljan varje dag efter dess utveckling, lämnar Lorenzo slutligen läkarnas förutsägelser med över 20 år. Han dog en dag efter hans 30-årsdag från komplikationer av lunginflammation. Familjens berättelse skildes berömd i 1992-filmen, Lorenzo's Oil , med Susan Sarandon och Nick Nolte.
Tillgängligheten för Lorenzo's Oil
Lorenzos olja är för närvarande endast tillgänglig för patienter i USA som är inskrivna i en klinisk prövning eftersom det fortfarande anses vara ett experimentellt läkemedel. Oljan har inte godkänts av US Food and Drug Administration (FDA) för marknadsföring. Som sagt kan vissa försäkringar täcka kostnaden för försöksbehandlingen. Oljan tillverkas gemensamt av Croda International of Britain och SHS International. SHS International är den globala distributören av oljan.
Relaterade resurser för vidare läsning
Vill du lära dig mer om ALD, Lorenzo Odone och andra sällsynta genetiska störningar?
Hitta fler artiklar här:
- Mer om ALD och Lorenzo Odone
- Mer genetiska sjukdomar som påverkar män
Källa:
"Information om Lorenzo's Oil." Myelinprojektet. 13 feb 2009