Hur kan du få medkänsla droganvändning av en undersökande läkemedel?
Vad menas med medkännande läkemedelsanvändning för cancerpatienter? Tänk på följande frågor:
Vad händer om det bara finns en behandling som studeras som kan hjälpa dig, men du uppfyller inte kraven på klinisk prövning? Vad händer om du har misslyckats med alla alternativa behandlingar förutom en lovande behandling som ännu inte godkänts av FDA?
När detta inträffar har FDA en reservplan på plats. Detta kallas för medvetande användning undantag eller utvidgad tillgång till undersökande droger.
Vad är meningen och syftet med "medkänsla för medveten användning"?
Medveten droganvändning avser användning av ett undersökande läkemedel (experimentellt läkemedel) eller medicinsk utrustning (en som ännu inte godkänts av FDA) utanför en klinisk prövning för behandling när det inte finns någon alternativ tillfredsställande behandling tillgänglig. Före godkännandet av FDA kan ett undersökande läkemedel inte säljas eller marknadsföras i USA.
Vad är en Investigational New Drug (IND)? - Granskning av kliniska prövningar och processen för FDA godkännande
Innan vi diskuterar medlidande narkotikamissbruk kan det hjälpa till att säkerhetskopiera och beskriva processen med ett nytt läkemedel eller förfarande som det utvecklats, och i slutändan antingen avvisas eller godkänts av FDA-godkännandeprocessen för användning av allmänheten. För denna diskussion begränsar jag processen till läkemedel ensam.
Det första steget forskare använder vid utvärdering av ett eventuellt läkemedel involverar icke-mänskliga studier. Nya droger i denna inställning testas på antingen cancerceller som odlas i en maträtt i labbet eller på andra djur, såsom möss. När dessa studier anses vara tillräckligt fullständiga går mänsklig testning sedan igenom 3 faser av kliniska prövningar .
Fas 1 kliniska studier görs på ett litet antal personer och är utformade för att svara på frågan: "Är läkemedlet säkert?" Fas 2-försök är nästa steg, utformad för att svara på frågan: "Fungerar behandlingen?" Det slutliga skedet före godkännande av FDA (eller avslag) är fas 3 kliniska prövningar, försök som används för att svara på frågan: "Fungerar behandlingen bättre än standard godkända behandlingar eller med färre biverkningar?"
Med hjälp av detta scenario skulle medlidande narkotikamissbruk vara användningen av ett läkemedel som befinner sig i en av faserna av kliniska studier före godkännande av FDA, men inte som deltagare i någon av de kliniska prövningarna.
När kan någon kvalificera sig för medlidande narkotikamissbruk (medlidande användning undantag)?
Idealt sett kan cancerpatienter som kan dra nytta av ett undersökande nytt läkemedel (IND) ingå i en aktiv klinisk studie som studerar det läkemedlet . Som sagt kan vissa personer som kan dra nytta av ett läkemedel som studeras kanske inte passa de specifika kriterierna för registrering i den kliniska prövningen av skäl som ålder, tidigare behandlingar, prestationsstatus eller andra exklusiva villkor. I detta fall måste 2 kriterier uppfyllas:
- Det får inte finnas en tillfredsställande alternativ terapi som är tillgänglig för att diagnostisera, övervaka eller behandla en allvarlig sjukdom, och
- Den sannolika risken för personen från undersökningsmedlet (eller proceduren) är inte större än den sannolika risken för sjukdomen i sig.
Vad är utökad tillgång till undersökande läkemedel?
Om du läser igenom FDA-dokument kan du undra vad skillnaden är mellan utvidgat tillträde och medlidande användningsbefrielse, eller om de används utbytbart. Svaret är att det finns 3 nivåer av utvidgad åtkomst, med den första hänvisningen att använda av en individ patienten. Dessa nivåer inkluderar:
- Användningen av undersökande läkemedel för enskilda patienter
- Intermediate-sized patient populations (upp till 100), och
- Större grupper av patienter (mer än 100)
Krav på enskild tillgång till undersökande läkemedel mot cancer
Följande krav måste uppfyllas för att söka individuell åtkomst:
- Läkemedlet (eller proceduren) måste vara för diagnos, övervakning eller behandling av allvarlig sjukdom.
- Patienten måste vara oförenlig för alla pågående kliniska prövningar av läkemedlet.
- FDA måste bestämma att det medgivande undantaget inte medför någon inblandning i pågående kliniska prövningar av läkemedlet.
- Det får inte finnas ett tillfredsställande alternativ eller en jämförbar behandling som är tillgänglig för patienten, eller patienten kan inte tolerera dessa alternativa behandlingar.
- En patient måste ha en cancerdiagnos för vilken undersökningsmedlet har visat aktivitet. Med andra ord måste FDA bestämma att det finns tillräckliga bevis för att läkemedlet är säkert och effektivt för att motivera dess användning för en viss patient.
- En patient måste vanligtvis ha genomgått en standardbehandling som inte lyckas.
- Drogen måste användas för ett allvarligt eller livshotande tillstånd, där riskerna med försöksbehandling överväger risken att inte behandlas. Med andra ord anses risken, inklusive döden av den experimentella behandlingen, vara mindre än risken för dödsfall från sjukdomen utan behandling.
- Att få drogen involverar aktivt deltagande av både läkaren och patienten
- Läkaren måste vara villig att hantera läkemedlet och slutföra behandlingsövervakningen
- Företaget som gör drogen måste komma överens om att ge läkemedlet (FDA kan inte "tvinga" företaget att tillhandahålla drogen.) Om företaget begär betalning för drogen måste patienten tillhandahålla denna betalning.
- FDA, efter att ha mottagit ansökan, kommer att fatta ett beslut om huruvida ett medgivande undantag ska tillåtas eller ej. Det är viktigt att notera att medan det här låter som en svår process, har FDA sedan 2009 godkänt den stora majoriteten om undersökande nya läkemedelsapplikationer som den fått .
Ansökningsförfarande för medveten droganvändning
Det finns två typer av applikationer för medkännande användning. Dessa inkluderar:
- Nödanvändning - I en nödsituation kan en begäran göras via telefon (eller annan snabb form av kommunikation) och en FDA-tjänsteman kan ge tillstånd via telefon för att påbörja behandlingen. Den behandlande läkaren måste följa upp detta muntliga godkännande med en skriftlig undersökande användning av läkemedel inom 15 dagar efter FDA: s muntliga godkännande för att använda läkemedlet. (Om det inte finns tillräckligt med tid för att få godkännande från undersökningsstyrelsen (IRB) i en framväxande situation, kan behandlingen påbörjas utan IRB-godkännande så länge som IRB anmälts av läkaren som tillhandahåller akutbehandling inom 5 arbetsdagar.)
- Medveten användning (Singelpatientåtkomst) - Om inte det finns en livshotande nödsituation, måste behandlingsläkaren slutföra en undersökande ny läkemedelsanvändning. När denna ansökan har levererats till FDA har FDA en 30-dagarsperiod under vilken ansökan kan granskas och ett beslut fattas om godkännande eller avslag. Tänk på att det mesta av tiden kommer beslutet att delas med den behandlande läkaren så fort som möjligt.
(Eftersom den här informationen ändras med tiden, kolla FDA-källorna listade längst ner i den här artikeln för den mest aktuella informationen.)
Vad du behöver veta som patient
Det finns flera saker att tänka på om du funderar på att använda ett undersökande läkemedel. Dessa inkluderar:
- Läkemedlet (eller proceduren) kan ha allvarliga risker.
- Eftersom läkemedlet (eller förfarandet) ännu inte godkänts av FDA, är det inte känt om undersökningsmedlet är bättre än eller sämre än standarddrogen. Du får inte få någon extra fördel av drogen.
- Kortsiktiga biverkningar och långsiktiga biverkningar av läkemedlet är fortfarande inte helt kända.
Doktorns ansvar för medveten droganvändning
När du ansöker om medlidande narkotikamissbruk kommer det att vara din behandlande onkolog (den du ser dig själv för vård) som kommer att ansvara för ansökan, administrationen och dokumentationen av behandlingen.
- Den behandlande läkaren måste fylla i en ansökan som beskrivits ovan.
- Den behandlande läkaren kommer att ansvara för att skicka ett behandlingsprotokoll och bevisa FDA med en rapport om behandlingsresultat, sammanfattning och eventuella biverkningar.
- Den behandlande läkaren är ansvarig för att få läkemedlet från tillverkaren / utvecklaren och för att redogöra för eventuella kvarvarande läkemedel efter att behandlingen har utförts.
- Den behandlande läkaren måste komma överens om att övervaka patienten under hela behandlingen och följa alla riktlinjer och ansvarsområden när hon tar på sig utredarens roll för den här patienten.
källor:
National Cancer Institute. Tillgång till undersökande läkemedel. Uppdaterad 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Utökad åtkomst (Medlidande användning). Uppdaterad 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Utökad åtkomst: Information till patienter. Uppdaterad 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Utökad åtkomst: Information för läkare. Uppdaterad 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). IDE Early / Expanded Access. Uppdaterad 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm