Fråga: Ateres för LDL-kolesterol
Min 12-åriga brorson har mycket höga kolesterolnivåer, vilket de säger beror på ärftlighet. Hans nivå är så hög att hans läkare rekommenderar att han börjar behandla "apheres". Från det lilla jag vet om det här låter det ganska drastiskt för mig. Kan du berätta om aferes och huruvida det är en bra idé för ett barn?
Svar: Det finns flera former av ärftliga sjukdomar i LDL-kolesterol . Den vanligaste av dessa är familjehyperkolesterolemi (FH). Människor med FH, särskilt de som har svårare former av sjukdomen, har en starkt ökad risk för att utveckla för tidig hjärt-kärlsjukdom. De förhöjda LDL-kolesterolnivåerna i detta tillstånd är närvarande från födseln och börjar skada kardiovaskulärsystemet i en tidig ålder - så att personer med familjehyperkolesterolemi behöver behandlas även när de är barn.
Stödet till behandling av FH är användningen av statindroger . I de flesta personer med detta tillstånd kommer statinerna att minska LDL-kolesterolnivåerna väsentligt. Men hos de med särskilt svåra former av sjukdomen misslyckas statinerna inte tillräckligt bra, och hjärtrisken förblir väldigt hög. Dessa människor sägs ha "läkemedelsresistent hyperkolesterolemi."
Det finns flera sätt att behandla patienter med läkemedelsresistent hyperkolesterolemi. ingen av dem är lätta eller trevliga. Av de tillgängliga metoderna är den som har genomgått mest testning afferes.
aferes
I aferes pumpas kolesterolbelastat blod ut ur ett blodkärl och bearbetas sedan på ett sätt som tar bort proteinerna (kallade lipoproteiner) som innehåller LDL-kolesterol.
Slutligen returneras blodet med reducerat kolesterol till patientens cirkulation. (Denna procedur är något liknande den hemodialys som används för patienter med njursvikt.)
Afer reducerar akut LDL-kolesterolnivåer med så mycket som 75%. Men eftersom levern hos dessa patienter producerar mycket LDL-kolesterol, kommer LDL-nivåerna tillbaka inom några dagar. Så avferes behöver vanligtvis utföras minst en gång i veckan, och ibland två gånger i veckan.
Att gå in på aferesterapi är självklart ett stort engagemang i tid och besvär, och det är också extremt dyrt. Dessutom kan det producera flera ganska vanliga biverkningar, inklusive lågt blodtryck, anemi och huvudvärk. Slutligen, precis som hos patienter som har hemodialys, behöver de som har afferes i allmänhet ha ett kirurgiskt förfarande för att skapa en arteriovenös fistel (kirurgiskt förbinder en artär och vena precis under huden) vilket förenklar den frekventa tillgången till blodkärlen som behövs av aferes .
Effektiviteten av aferes hos barn med svårt kolesterolstörningar har studerats. Här är vad UpToDate , en elektronisk referens för läkare och patienter, har att säga om resultaten av aferes hos barn:
Säkerheten och effekten av långsiktig LDL-aferes utvärderades i en studie av 11 barn med svår genetisk hyperkolesterolemi (inklusive barn med homozygot FH) som behandlades i 2 till 17 år. Det fanns inga hjärtdöd, icke-dödliga hjärtinfarkt eller koronarrevaskulariseringsprocedurer. Regression av etablerade kranskärlskador, samt förebyggande av utveckling av nya aorta- och kranskärlsskador, påvisades.Med andra ord, trots alla nackdelar med aferes, tycks åtminstone en studie visa att denna form av behandling - åtminstone inte minst - minskar LDL-kolesterolnivåerna, men verkar också avsevärt minska risken för utveckling av för tidig hjärt-kärlsjukdom . Så trots alla dess nackdelar är aferes något som borde övervägas hos barn med svåra former av hyperkolesterolemi som inte svarar på statiner.
Den långsiktiga
Lyckligtvis framstår det nu som afferes kanske inte är ett livslångt engagemang. Tack vare den senaste utvecklingen inom forskning om mänsklig genetik utvecklas flera mycket lovande nya behandlingar, riktade mot specifika genetiska störningar som producerar FH. De nya läkemedlen som utvecklas har en mycket god chans att effektivt minska LDL-kolesterolet ner till målnivåer. Det är förmodligen korrekt att se aferes hos barn med FH som en tillfällig åtgärd - som ett sätt att hålla blodkärlen relativt "ren" medan vi väntar på mer definitiv och långt enklare medicinsk terapi.
Vill du lära dig mer? Se UpToDates ämne, "Familial Hypercholesterolemia" för ytterligare djup medicinsk information.
källor:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. Behandling av läkemedelsresistent hyperkolesterolemi. Aktuell. Åtkomst, juli 2012.